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世界首例舞蹈癥豬,亨廷頓氏舞蹈癥是什么???

人類(lèi)經(jīng)過(guò)150萬(wàn)年的進(jìn)化,文明和科技都高度發(fā)達,但仍然無(wú)法完全治愈一些疾病,亨廷頓舞蹈癥就是其中之一。這種疾病與帕金森癥一樣,都是嚴重威脅人類(lèi)健康的疾病之一。但就在2018年3月30日,我國科學(xué)家利用轉基因編輯技術(shù)和體細胞核移植技術(shù),成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬。

世界首例舞蹈癥豬

這是繼亨廷頓病猴模型之后,中國科學(xué)家主導研究出的世界首例舞蹈癥豬,不僅在腦科學(xué)與類(lèi)腦研究提供了最新手段,也標志我國大動(dòng)物模型研究走在了世界前列。

 

中國世界首例舞蹈豬,亨廷頓氏舞蹈癥是什么???

 

經(jīng)過(guò)4年的努力,中外科學(xué)家們利用基因編輯技術(shù)和體細胞核移植技術(shù),成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥豬基因敲入豬,能精準地模擬人類(lèi)神經(jīng)退行性疾病,對未來(lái)的研究和治療提供了極大的幫助,在這之前,這是全球性難題,無(wú)任何一個(gè)國家成功過(guò)!

此前,人們通常都是以老鼠作為實(shí)驗模型,但亨廷頓舞蹈癥不同,他無(wú)法再小型動(dòng)物身上奏效,于是科學(xué)家將目標轉移到大型動(dòng)物身上。

而轉移到獼猴身上時(shí)又無(wú)法傳代,而且在出生較短時(shí)間內便死亡,最終科學(xué)家們將實(shí)驗對象放到了豬身上。通過(guò)4年的努力,成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型。

世界首例亨廷頓舞蹈癥豬研究團隊

 

 

研究團隊:李曉江教授(中),賴(lài)良學(xué)教授(前排右一),李世華(Shi Hua Li)教授(左一)

中國科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團隊有千人計劃專(zhuān)家、暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授,中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院賴(lài)良學(xué)研究員,美國Emory大學(xué)人類(lèi)遺傳學(xué)系李世華(Shi Hua Li)教授。

亨廷頓氏舞蹈癥是什么病?

舞蹈病,聽(tīng)起來(lái)似乎很浪漫,但其實(shí)它是世界上最可怕的疾病之一,是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病,又稱(chēng)慢性進(jìn)行性舞蹈病、大舞蹈病。與阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化癥、帕金森病、等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導致神經(jīng)細胞死亡, 是當今社會(huì )嚴重威脅人類(lèi)健康的神經(jīng)退行性疾病。

 

中國世界首例舞蹈豬,亨廷頓氏舞蹈癥是什么???

 

這些疾病伴隨年齡漸長(cháng)而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展,由于缺乏合適的動(dòng)物模型進(jìn)行藥物篩選,目前尚無(wú)有效的治療方法。

臨床表現

得了亨廷頓舞蹈病的人,會(huì )出現情緒異常,手指、腿部、臉部或身體出現不自主動(dòng)作,以及智力衰減……患者會(huì )逐漸喪失行動(dòng)、思考、說(shuō)話(huà)和吞咽等功能。

 

中國世界首例舞蹈豬,亨廷頓氏舞蹈癥是什么???

 

最可怕的是,根據目前的醫療水平?jīng)]有任何一個(gè)國家可以治愈,并且它屬于遺傳疾病的一種。

本次中國科學(xué)家的發(fā)現可以說(shuō)是神經(jīng)退行性疾病研究領(lǐng)域中的一個(gè)里程碑式的發(fā)現, 使科學(xué)家能更深入了解神經(jīng)細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。

不久前,紐約科學(xué)家發(fā)現人體新器官,有望徹底了解對癌癥擴散的原因以及研究出癌癥治療方法?,F在,中國又再破全球難題,或許在未來(lái)不久,人類(lèi)真的有望治愈目前所有認知的疾病!

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